Adó 1% felajánlással a Bohócdoktorokért! Adóbevalláskor 1%-hoz az adószám: 18472273-1-06
A páciens béta-talasszémiában szenved, amelyet a hemoglobin termelõdésének hátterében fennálló genetikai hiba okoz. A kutatók génterápiával állították helyre az állapotért felelõs hibás gént a páciens saját csontvelõi õssejtjeiben, majd infúzióban visszajuttatták a beteg érrendszerébe.
Csaknem három év elteltével a páciens egészséges anélkül, hogy a szokásos vértranszfúzióra szüksége lenne, közölték a Párizsi Egyetem és a bostoni Harvard orvosi fakultásának kutatói.
A génterápia az orvoslás ígéretes, ám bonyolult új megközelítési módja, amely azon alapul, hogy a hibás gének miatt kialakuló betegségeket a gén "kijavításával" gyógyítani lehet. A javítógének szervezetbe való biztonságos bejuttatása azonban még nem megoldott. Az egyébként ártalmatlanított vírusok, amelyeket a génbevitelre használnak, késõbbi veszélyt hordozhatnak.
Kísérleti génterápiás kezelés után 2002-ben két francia fiú meggyógyult eredeti immunbetegségébõl, ám késõbb leukémiás lett és meghalt. Egy arizonai tizenéves pedig egy 1999-es génterápiás kísérletben a gén szállítására használt vírusra adott túlzott immunválasz miatt halt meg. A most ismertetett eset ezért különlegesnek számít a három éves gyógyulással.